Neurodegeneration

医护人员站在外面,一个大水桶被浇在他们的一个头上.

BSi联合了一群有才华的约翰霍普金斯大学研究人员, 神经学家和神经科学家集中研究神经退行性疾病,包括阿尔茨海默病, 肌萎缩侧索硬化(ALS), 亨廷顿氏病和帕金森病. 这个多样化的小组的使命是了解这些疾病的根本原因,并最终开发生物标志物和有效的干预措施来减轻和治愈它们.

在美国,任何时候都有数百万美国人患有阿尔茨海默病和相关的痴呆症, 目前还没有已知的原因或治疗方法. 这种疾病逐渐使患者丧失所有的认知能力, 对受影响的人来说是毁灭性的, 他们的生计, 家人和朋友. 绝大多数痴呆症患者——大约90%——与这种疾病没有已知的遗传联系.

目前还没有真正有效的治疗方法能够从根本上改变阿尔茨海默病(AD)的病程。, 尽管几十年来人们一直在努力寻找治疗这种毁灭性疾病的更好的药物. 这一结果的一个原因是,非人类模型系统已被用于评估新药, 在人体试验之前, 没有充分捕捉到人类疾病的基本特征.


帕卡德渐冻症研究中心

ALS冰桶挑战视频,2014年

The goal of the Answer AD 项目是首先产生一个全面的患者来源的诱导多能干细胞(iPS)核心. 这些真正的人体“活组织检查”可能捕捉到该疾病的关键因素, 从而改善阿尔茨海默病和相关痴呆症的治疗方法.

“回答AD”可能会成为最大的单一协调和全面的努力,通过高度独特的个性化大脑健康方法来结束痴呆症.

Answer AD的使命是:

  • 了解导致不同形式的痴呆症/阿尔茨海默病的原因.
  • 开发复杂的人类细胞模型(iPS)来了解阿尔茨海默病和相关痴呆, 开发临床亚组生物标志物,并最终使用真实的人类脑细胞筛选药物治疗
  • 当完全意识到, we will initiate an individualized dementia therapy program based on extensive laboratory-based assays and multi-omics data derived from the patients’ own induced pluripotent (iPS) neurons derived from their blood; “a virtual brain biopsy”.
  • 进行最全面的遗传, 患者及其脑细胞的代谢和临床特征,并使用复杂的深度机器学习来发现患者的临床/生物学亚群
  • 发现可以显著减缓衰老的疗法, 通过识别亚群和使用他们自己的脑细胞,停止并最终治愈痴呆症
  • 免费提供所有收集到的信息供全世界的临床医生使用, 科学家和制药公司迅速推进治疗.

今天,BSi支持内部和外部渐冻症授予项目通过 罗伯特帕卡德渐冻症研究中心. 该项目已经发现了治疗肌萎缩侧索硬化症和额颞叶痴呆的新药,以及致病的生物途径和生物标志物.

More recently, 启动了两个项目,建设最全面的临床, genetic, 阿尔茨海默病和ALS的分子和生化评估. 这些正在进行的扩展计划,被称为回答广告和 Answer ALS, 是否正在通过从患者血液样本中产生脑细胞来开发一个巨大的生物数据集和神经退行性疾病患者的概况.

这种“虚拟脑活检”将为挖掘疾病病因和亚群提供数据宝库,并允许约翰霍普金斯大学的科学家开发针对阿尔茨海默氏症的靶向治疗方法, ALS和其他神经退行性疾病.